近年生技產業成長驚人,包括癌症、糖尿病,乃至減重等新藥推出帶來龐大商機,進而又再來更多資金投入生物醫學的研發。近期又見一大新突破——Casgevy(也稱為exacel)療法,是利用CRISPR基因編輯工具,修改骨髓中製造血液的幹細胞。
Casgevy療法
為基因治療重要里程碑
由福泰製藥(美股代碼:VRTX)與CRISPR Therapeutics(簡稱CRISPR,美股代碼:CRSP)提出的自體細胞療法——Casgevy療法,不僅是第一個使用諾貝爾獎得主CRISPR/Cas9技術的療法,也是全球第一個先後獲得英、美、歐盟及沙烏地阿拉伯等國批准上市的CRISPR療法,成為基因治療、乃至生技業的重要里程碑,更將改變未來全球生技製藥版圖(詳見表1)。
Casgevy療法是用於治療符合條件的12歲及以上鐮刀型貧血症(SCD)患者與輸血依賴型的β地中海型貧血(TDT)患者。除了上述國家地區獲准上市外,瑞士與加拿大的醫療監管機構則正在進行審查,預料可獲通過,更多國家監管機構的認可批准應該很快就到來。
根據Allied Market Research和Global Market Research的統計,2021年至2022年,全球基因編輯產業市場規模由48億1,100萬美元成長至54億1,200萬美元,2022年年成長率為12.49%。預計2030年,全球基因編輯市場規模將達到360億6,100萬美元,年複合成長率(CAGR)為22.3%。
雖產業長期的成長可期,但製藥分析公司GlobalData表示,鑑於88%的CRISPR藥物正處於開發的早期階段,短期內不太可能再次看到CRISPR藥品獲批。因而更凸顯Casgevy療法的重要性。